• 1.造血干细胞移植:这是粘多糖病的特异性治疗,起源于20世纪80年代。造血干细胞移植最大的缺点是死亡率高,可能是70%左右。目前的共识是对的Ⅰ如果重型患者能在2岁前移植造血干细胞,可以改变疾病的自然过程,促进身高的增加,改善多器官的积累症状,特别是神经系统,但对心脏瓣膜的改善影响不大。...查看全文>>

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